Tip I Spinal Müsküler Atrofide İlaç Tedavisi

Cochrane derleme özeti

 

Çocukluk ve ergenlikte başlayan şiddetli bir sinir ve kas (nöromüsküler) hastalığı olan spinal müsküler atrofi (SMA) hastalığı, ilerleyici kas zaafiyetine neden oluyor. Üç ana tipi var. Tip II ve III’te kullanılan ilaç tedaviler ayrı bir derlemede ele alındı. Werdnig-Hoffmann hastalığı olarak da bilinen tip I SMA hayatın ilk 6 ayı içinde başlıyor. Bu bebekler asla desteksiz oturamayıp ve genellikle 2 yaşına kadar kaybediliyor. Tip I SMA çocuklukta genetik hastalıklara bağlı ölümlerin en önemli nedenlerinden birini teşkil ediyor.

 

Bu derlemenin orijinalinde sadece bir küçük randomize kontrollü araştırma incelendi ve bu çalışmada tip I SMA’lı 10 çocukta riluzolün etkinliği araştırıldı. Bu çalışmada plasebo grubundaki üç bebek de öldü, ancak riluzolle tedavi edilen 7 çocuktan üçü 30, 48 ve 64 aylık olarak halen hayatta (2011 Mart)*. Ancak riluzol ya da plasebo grubundaki çocukların hiçbirinde yuvarlanma, oturma ya da ayakta durabilme yetisi gelişmedi.

 

Çalışmanın genel kanıt kalitesi çeşitli nedenlere bağlı olarak düşüktü. Bunun temel nedeni çalışmanın bir etki belirleyebilmek için çok küçük olması ve kayırma hatası riskine neden olan bazal farklardı.

 

Tip I SMA’da riluzol tedavisini tavsiye etmek için kanıtlar yetersiz. Bu 2011 güncellemesinde başka araştırma bulunamadı. Bu hastalıkta anlamlı bir etkisi olduğu gösterilen ilaç tedavisi bulunmuyor.

 

* Derlemenin 18 Ekim 2006 tarihinde yayınlanan ilk versiyonu sadece araştırma protokolünden ibaret. 21 Ocak 2009 tarihli versiyonda yukarıdaki araştırma bulunmuş ve bunda da çocukların yaşam süresi olarak yukarıdaki aynı rakamlar aynı ifade ile verilmiş. 2011 yılında yapılan okuduğunuz güncelleme versiyonunda çocukların hayatta olup olmadığını bilemiyoruz.

 

Kaynak

Wadman RI, Bosboom WMJ, van der Pol WL, van den Berg LH, Wokke JHJ, Iannaccone ST, Vrancken AFJE. Drug treatment for spinal muscular atrophy type I. Cochrane Database of Systematic Reviews 2012, Issue 4. Art. No.: CD006281. DOI: 10.1002/14651858.CD006281.pub4

 

Orijinal özet için: SMA’da İlaç Tedavi

 

Tam metin için: Tıbbi Özet Ve Tam Metin

Please reload

Son Paylaşımlar
Please reload

Arşiv
Please reload

© 2023 by Natural Remedies. Proudly created with Wix.com

  • b-facebook
  • Twitter Round
  • b-googleplus