Orak Hücre Hastalarında Eritrositlerin Su Kaybını Azaltmaya Yönelik İlaçlar

Cochrane derleme özeti

Derleme sorusu

Oraklaşmış kan hücrelerini rehidrate eden ilaçların rölatif risk ve yararlarını değerlendirmek için kanıtları gözden geçirdik.

Arka plan

Orak hücre hastalığı, eritrositlerin su kaybederek orak şeklini almasına neden olan kalıtsal bir rahatsızlıktır. Bu kan damarlarının tıkanması riskini yükseltir. Damarların blokajı ağrı, felç ve organ hasarlarına neden olur. Yeni tedaviler kan hücrelerinin su kaybederek orak şekli almasını durdurmayı hedefler.

Araştırma tarihi

Kanıtlar 28 Kasım 2015 tarihine kadar günceldir.

Çalışma özellikleri

Derlemeye 12 – 65 yaşlar arasındaki 524 orak hücre hastasında yürütülen üç araştırma dahil edildi. Bir çalışmada müdahale olarak çinko sülfat, ikisinde senikapok kullanıldı. Çalışmalarda ilaçlar plaseboya karşı kıyaslandı. Her çalışmada hastalar herhangi bir tedavi grubuna rastgele seçildi. Çalışmalar üç ayla 18 ay arasında devam etti.

Önemli sonuçlar

Çinko sülfat çalışması bu ilacın toksik etkiye neden olmadan orak hücre krizi sayısını azaltabileceğini gösterdi. Çalışmada 145 katılımcı olup sonuçlar 1,5 yıl süresinde yaşanan toplam ciddi orak hücre krizlerinde anlamlı azalma gösterdi, ortalama fark -2.83 (%95 GA -3.52 ile -2.15 arası) bulundu. Ancak tüm verilerin raporlanmaması analizlerimizi sınırladı. Eritrosit ölçümleri ve kan sayımları tutarlı değildi. Çalışmada ciddi yan etki görülmedi.

Senikapok ile yapılan iki çalışma, ilacın eritrosit ömrünü uzattığını ve dehidrasyonu önlemede bir rolü olduğunu gösterdi. İlacın dozu yükseldikçe etkisi arttı. Ancak eritrositlerdeki bu değişim orak hücre krizlerinin azalması anlamında bir pozitif klinik sonuca dönüşmedi. Senikopak’ın güvenlik profili olumlu bulundu. Bu ilaçlarla ve eritrositlerde su kaybını önleyebilecek başkalarıyla ilgili olarak daha uzun vadeli başka araştırmalar gerekiyor.

Ekibimiz konuyla potansiyel olarak ilişkin olabilecek araştırmaları belirlemek için araştırma yapmaya devam edecek ancak yeni araştırmalar yayınlanmadan derlemenin diğer bölümlerini güncellemeyi planlamıyoruz.

Kanıt kalitesi

Tüm çalışmalar iyi yürütülmüş görünümü verdi ve herhangi bir faktörün sonuçları olumsuz yönde etkileyeceğini düşünmüyoruz.

Kaynak

Nagalla S, Ballas SK. Drugs for preventing red blood cell dehydration in people with sickle cell disease. Cochrane Database of Systematic Reviews 2016, Issue 3. Art. No.: CD003426. DOI: 10.1002/14651858.CD003426.pub5

Orijinal özet için: Orak Hücre Anemisi

Tam metin için: Tıbbi Özet ve Tam Metin