Friedreich Ataksisinde İlaç Tedavileri

Cochrane derleme özeti

Derleme sorusu

Friedreich ataksisinde antioksidanlar ve diğer ilaç tedavilerinin etkilerine dair kanıtları derledik.

Arka plan

Friedreich ataksisi nadir görülen kalıtsal bir nörolojik hastalıktır, ilk olarak 5 – 15 yaşlar arasında ortaya çıkar. Başlangıçta hareketlerde sarsaklıkla ortaya çıkarak ayakta dururken ya da yürürken dengesizliğe ve ergen yaşlar sonrasında veya erken yirmili yaşlarda tekerlekli sandalyeye bağımlılığa doğru ilerler. Çoğunlukla konuşma da bozulur. Çocukta bu hastalığın ortaya çıkması için hem anne hem de babadan belirli bir hatalı genin miras alınması gerekir (otozomal resesif). Gelişmesi muhtemel diğer majör problemler arasında skolyoz, ayak deformiteleri (taban kavsinde artma) ve hastaların %60’ında ölüm nedeni olan kalp problemleri bulunur. Friedreich ataksisinin bilinen etkin bir tedavisi yoktur. Hastalığın ilerleyişini değerlendirmede klinik muayene ve laboratuar testleri çok fayda sağlamaz, bu da klinik araştırma sonuçlarının yorumlanmasını güçleştirir.

Antioksidanların hücreleri, zararlı “serbest radikallerin” hasarına karşı koruduğu düşünülür. Antioksidanlar besinlerde çok düşük düzeylerde doğal olarak bulunur. Yakınlarda yapılan çalışmalarda idebenon, koenzim Q10 ve E vitamininin Friedreich ataksisinde kalp üzerine, interventriküler septumda kalınlaşma ve sol ventrikül kitlesinde artışla ölçülen etkileriyle ilgili çelişkili sonuçlar bulundu.

Çalışma özellikleri

Friedreich ataksisi yavaş gelişen bir durum olduğundan derlememize, antioksidanları en az 12 ay kullanan katılımcılarla yürütülen klinik araştırmaları dâhil etmeye karar verdik. Tıbbi literatürün yaygın bir araştırması sonucunda dört randomize kontrollü araştırma bulundu ancak bunların sadece ikisinin sonuçları tıp dergilerinde yayınlandı. 28 katılımcılı bir araştırmada idabenon plaseboyla kıyaslandı. 44 katılımcı ile yapılan diğerinde yüksek doz ve çok düşük dozda kombine koenzim Q10 ve E vitamini kıyaslandı. Yayınlanmamış iki çalışmadan birinde 40 katılımcıda pioglitazon ve 232 katılımcıda idebenon çalışıldı ancak bunlardan veri sağlayamadık.

Anahtar sonuçlar ve kanıt kalitesi

Derlenen iki küçük çalışmadan sağlanan düşük kalitede kanıtlara göre antioksidanlar Friedreich ataksisinde nörolojik belirtileri iyileştirmedi. Buna ek olarak, yayınlanmamış büyük bir çalışmada idebenonla kalp ya da nörolojik belirtilere bir fayda bulunamadığı raporlandı ancak analizi kontrol etmemiz için veriler elde değil. Bu araştırma yayınlandığında kalite değerlendirmesi ve kararlarımızı etkilemesi çok muhtemel.

İki çalışmada kalp duvarı ve ventrikül kitlesinin bazı ölçütleri azalmakla beraber bu kanıtların kalitesi düşük ya da çok düşük olup bulguların önemi de belirsiz.

Ciddi ve ciddi olmayan ters olayların sayısı antioksidan ve plasebo gruplarında benzerdi. Antioksidan grubunda çalışmayı terke neden olan tek ciddi yan etki koenzim Q ile birlikte E vitamini alan bir hastada barsak hareketlerinde artıştı.

Bu derlemenin kanıtları 2016 Şubatına kadar günceldir.

Kaynak

Kearney M, Orrell RW, Fahey M, Brassington R, Pandolfo M. Pharmacological treatments for Friedreich ataxia. Cochrane Database of Systematic Reviews 2016, Issue 8. Art. No.: CD007791. DOI: 10.1002/14651858.CD007791.pub4

Orijinal özet için: Friedrich Ataksisinde Tedavi

Tam metin için: Tıbbi Özet Ve Tam Metin

Son Paylaşımlar
Arşiv