Transfüzyon Bağımlı Olmayan Beta Talasemide Kan Nakillerini Azaltmak İçin Hidroksiüre

Cochrane derleme özeti

Derleme sorusu

Transfüzyon bağımlı olmayan beta talasemi hastalarına hidroksiüre vermekle kan nakli ihtiyacının azalıp azalmadığı araştırıldı.

Arka plan

Talasemi genetik bir kan rahatsızlığı olup erişkin hemoglobininde defekte neden olur. Bu da değişen şiddette anemiye neden olur. Transfüzyon bağımlı olmayan beta talasemi hastalarının hayatta kalması için düzenli kan nakli gerekmez, ancak zaman zaman gerekir. Israrcı anemi gelişmeyi etkiler, ergenliği geciktirebilir ve yaşam kalitesini düşürür. Ancak, nakiller organlarda işlevi etkileyebilen aşırı demir birikimine neden olabildiğinden mümkünse kan naklinden kaçınmak gerekir.

Transfüzyon bağımlı olmayan beta talasemi hastalarında fetal hemoglobin miktarı yüksektir. Doğumdan sonra fetal hemoglobin tedricen azalır ve yerini defektli erişkin hemoglobini alır. Doğumdan sonra küçük bir miktar fetal hemoglobin kalır ve transfüzyon bağımlı olmayan beta talasemi hastalarında çoğu zaman mevcuttur. Fetal hemoglobin miktarı yüksek oldukça daha az kan nakli gerekir.

Hidroksiüre kanda fetal hemoglobin düzeyini artıran bir anti-kanser ilaçtır. Bu yüzden transfüzyon bağımlı olmayan beta talasemi hastalarında kan nakli gereksinimini azaltabilir. Ancak hidroksiürenin etkili ve güvenli olup olmadığı ve eğer öyleyse en iyi dozu ve tedaviye hangi yaşta başlamak gerektiği bilinmiyor.

Araştırma tarihi

Kanıtlar 30 Nisan 2016 tarihine kadar günceldir.

Çalışma özellikleri

Hidroksiüreyi plasebo ya da olağan bakıma karşı kıyaslayan randomize kontrollü araştırma bulamadık. Ancak hidroksiürenin iki farklı dozunu karşılaştıran (24 hafta boyunca 20 mg/kg/gün doza karşı 10 mg/kg/gün0) bir RKA bulduk ve derlemeye aldık. Bu araştırmaya 61 katılımcı dâhil edildi.

Önemli sonuçlar

Düşük doz hidroksiüre fetal hemoglobin düzeylerini artırır göründü, yüksek doz öyle görünmedi. Yüksek dozun, özellikle kemik iliği üzerine zararlı olduğunu bulduk. Araştırmada hidroksiüre ile kan nakillerinin veya aneminin etkilerinin azalıp azalmadığı raporlanmadı. Kısa vadede düşük dozun yan etkileri yok görünüyor. Araştırma süresi çok kısaydı, hidroksiüre tedavisi daha uzun sürerse ne olacağını bilmek gerekiyor.

Kanıt kalitesi

Kanıt kalitesine çok düşük değer biçtik. Bunun nedeni sonuçlarımızın bir tek küçük çalışmaya dayanmasıdır. Ayrıca araştırmaların metotları tam olarak tarif edilmediği için kalitelerinin yüksek olduğundan emin olamıyoruz.

Kaynak

Foong W, Ho JJ, Loh C, Viprakasit V. Hydroxyurea for reducing blood transfusion in non-transfusion dependent beta thalassaemias. Cochrane Database of Systematic Reviews 2016, Issue 10. Art. No.: CD011579. DOI: 10.1002/14651858.CD011579.pub2

Orijinal özet için: Talasemide Hidroksiüre

Tıbbi özet için: Tıbbi Özet Ve Tam Metin