Hemofilide Gen Tedavisi

Cochrane derleme özeti

Derleme sorusu

Hemofili A ve B hastalarında gen tedavisinin güvenlik ve etkinliğine dair kanıtları derledik.

Arka plan

Hemofili anormal pıhtılaşma proteinleri üreten kusurlu genlerin neden olduğu bir kanama hastalığıdır. Gen tedavisinde bu defektif genler modifiye edilir ya da normaliyle değiştirilir. Hemofiliyi tedavi etmek için normal kan pıhtılaşma proteinleri üretmek üzere bu kusurlu genleri modifiye etme ya da yenileme yaklaşımının kullanıldığı araştırmalar için literatürü taradık.

Araştırma tarihi

Kanıtlar 18 Ağustos 2016 tarihine kadar günceldir.

Anahtar sonuçlar

Hemofilide gen tedavisinin risk ve faydaları hakkında güvenilir kanıt sağlayacak araştırma bulamadık. Hemofilili hastalarda gen tedavisinin uzun vadeli fizibilitesi, başarı ve risklerini değerlendiren araştırmalar yapılması gerekiyor.

Kaynak

Sharma A, Easow Mathew M, Sriganesh V, Reiss UM. Gene therapy for haemophilia. Cochrane Database of Systematic Reviews 2016, Issue 12. Art. No.: CD010822. DOI: 10.1002/14651858.CD010822.pub3

Orijinal özet için: Hemofilide Gen Tedavisi

Tam metin için: Tıbbi Özet Ve Tam Metin