Hemofilide Gen Tedavisi
Cochrane derleme özeti
Derleme sorusu
Hemofili A ve B hastalarında gen tedavisinin güvenlik ve etkinliğine dair kanıtları derledik.
Arka plan
Hemofili anormal pıhtılaşma proteinleri üreten kusurlu genlerin neden olduğu bir kanama hastalığıdır. Gen tedavisinde bu defektif genler modifiye edilir ya da normaliyle değiştirilir. Hemofiliyi tedavi etmek için normal kan pıhtılaşma proteinleri üretmek üzere bu kusurlu genleri modifiye etme ya da yenileme yaklaşımının kullanıldığı araştırmalar için literatürü taradık.
Araştırma tarihi
Kanıtlar 18 Ağustos 2016 tarihine kadar günceldir.
Anahtar sonuçlar
Hemofilide gen tedavisinin risk ve faydaları hakkında güvenilir kanıt sağlayacak araştırma bulamadık. Hemofilili hastalarda gen tedavisinin uzun vadeli fizibilitesi, başarı ve risklerini değerlendiren araştırmalar yapılması gerekiyor.
Kaynak
Sharma A, Easow Mathew M, Sriganesh V, Reiss UM. Gene therapy for haemophilia. Cochrane Database of Systematic Reviews 2016, Issue 12. Art. No.: CD010822. DOI: 10.1002/14651858.CD010822.pub3
Orijinal özet için: Hemofilide Gen Tedavisi
Tam metin için: Tıbbi Özet Ve Tam Metin